Un grupo internacional de investigadores ha dado un paso histórico en la lucha contra el Parkinson al lograr revertir sus síntomas en ratones utilizando una técnica avanzada de edición genética llamada CRISPRa (CRISPR activador). A diferencia del clásico sistema CRISPR-Cas9 que corta el ADN para modificarlo, CRISPRa no lo altera directamente, sino que activa genes “apagados” de manera precisa y controlada, reduciendo los riesgos de mutaciones no deseadas.
🧪 ¿Qué hicieron los científicos?
El equipo identificó un gen clave involucrado en la producción de dopamina, el neurotransmisor cuya falta provoca los síntomas motores del Parkinson. En lugar de insertar genes nuevos o eliminar partes del genoma, utilizaron CRISPRa para “encender” ese gen y estimular la producción natural de dopamina en el cerebro de los ratones.
Tras el tratamiento, los animales mostraron una mejoría significativa en el control motor, reducción de los temblores y un comportamiento casi normal. Lo más sorprendente es que los efectos se mantuvieron estables durante semanas, lo que sugiere un potencial duradero y seguro.
🧠 ¿Por qué es un avance tan importante?
Hasta ahora, los tratamientos para el Parkinson han sido paliativos, es decir, alivian síntomas pero no actúan sobre la causa subyacente. Esta nueva técnica no solo evita los riesgos del corte genético tradicional, sino que ofrece una alternativa segura, no invasiva y altamente específica para tratar enfermedades neurodegenerativas.
Si bien los resultados aún están en fase preclínica, abre un nuevo camino para la medicina de precisión, donde en lugar de suministrar fármacos de por vida, se pueda reprogramar el cerebro desde dentro, devolviendo funciones perdidas sin efectos colaterales graves.
🔬 Lo que sigue
Ahora los investigadores planean estudios en modelos más complejos (como primates) y ensayos clínicos controlados en humanos. La esperanza es que en los próximos años esta tecnología permita tratar no solo el Parkinson, sino también otras enfermedades como el Alzheimer, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) o incluso trastornos psiquiátricos complejos.
